Na całym świecie zwiększa się liczba osób cierpiących na choroby neurodegeneracyjne, w tym na chorobę Parkinsona, chorobę Alzheimera i stwardnienie rozsiane. Niestety postępujące starzenie się społeczeństwa oraz wpływ środowiskowy mocno wpływa na częstość pojawiania się nowych przypadków tych chorób, potrzebne są zatem nowe terapie, aby skutecznie leczyć i hamować rozwój chorób neurodegeneracyjnych [1]. Również farmakoterapia bólu neuropatycznego i padaczki jest niesatysfakcjonująca. Według szacunków, jedynie u 50% chorych cierpiących z powodu neuropatycznego bólu udaje się uzyskać zmniejszenie jego odczuwania o 30-50%, natomiast u pozostałych pacjentów nie udaje się uzyskać poprawy za pomocą żadnego z obecnych na rynku leków [2]. W przypadku padaczki lekooporność dotyczy ok. 30% przypadków [3]. Istnieje zatem duże zapotrzebowanie na nowe leki działające skutecznie w bólu o podłożu neurologicznym oraz w różnych typach napadów padaczkowych, w tym przede wszystkim w padaczce lekoopornej.
Na te potrzeby odpowiadają m.in. naukowcy z Wydziału Farmaceutycznego UJ CM. Nie sposób wymienić tutaj każdego z osobna. Prowadzone badania są interdyscyplinarne, obejmują modelowanie molekularne celów biologicznych i komputerowo-wspomagane projektowanie ich ligandów, syntezę związków, a także badania farmakologiczne. Poniżej krótko przypominamy wybrane badania, prowadzone we współpracy z partnerami biznesowymi.
Zespół naukowców z Wydziału Farmaceutycznego UJ CM koordynowany przez prof. dr hab. Pawła Zajdla, we współpracy z naukowcami z Instytutu Farmakologii PAN W Krakowie, Centre National de la Recherche Scientifique oraz Uniwersytetu Montpellier, może poszczycić się opracowaniem nowej grupy związków o działaniu terapeutycznym na ośrodkowy układ nerwowy. Rezultaty badań zostały wylicencjonowane hiszpańskiej firmie Spherium Biomed. Z kolei we współpracy z polską firmą Celon Pharma S.A. oraz naukowcami z Instytutu Farmakologii PAN w Krakowie, prof. dr hab. Paweł Zajdel – jako lider konsorcjum z ramienia Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum, pracował nad opracowaniem nowego leku prokognitywnego, który mógłby być wykorzystany w leczeniu m.in. choroby Alzheimera. Niestety ww. projekty nie przeszły do dalszych badań przedklinicznych/klinicznych. Należy jednak zaznaczyć, że 90% kandydatów lekowych, które dostają się do badań klinicznych, odpada na poszczególnych ich etapach.
Grupa naukowców z kilku jednostek Wydziału Farmaceutycznego, na czele z prof. dr hab. Anną Wesołowską i prof. dr hab. Marcinem Kołaczkowskim, wykorzystuje swoją wiedzę i doświadczenie współpracując z amerykańską firmą biotechnologiczną Neurolixis. Prace badawcze koncentrują się na poszukiwaniu nowej generacji leków stosowanych w terapii chorób ośrodkowego układu nerwowego, m.in. depresji czy schizofrenii.
Z kolei wieloletnia współpraca badawcza zespołu naukowców z Wydziału Farmaceutycznego UJ CM z Instytutem Psychiatrii i Neurologii w Warszawie oraz polską firmą Adamed Pharma S.A. zaowocowała opracowaniem innowacyjnej cząsteczki posiadającej potencjał do leczenie zaburzeń psychicznych. Naukowcy pracujący pod kierunkiem prof. dr hab. Marcina Kołaczkowskiego odpowiadali przede wszystkim za charakterystykę farmakologiczną in vitro opracowywanych związków – potencjalnych leków. Opracowaną cząsteczkę Adamed Pharma S.A. wylicencjonował amerykańskiej firmie Acadia Pharmaceuticals, która dołoży wszelkich starań, aby dokończyć ewaluację przedkliniczną oraz przeprowadzić badania kliniczne.
Seria związków stworzona przez prof. dr hab. Krzysztofa Kamińskiego (we współpracy z naukowcami z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego) została wylicencjonowana amerykańskiej firmie biotechnologicznej iQure Pharma. Związki te posiadają znaczący potencjał terapeutyczny w leczeniu bólu neuropatycznego oraz napadów padaczkowych. Co więcej, dalszy rozwój związków prowadzony przez firmę iQure Pharma odbywa się w ścisłej współpracy z zespołem profesora Kamińskiego.
Nieskromnie przypominamy, że w ochronie patentowej opracowanych technologii i komercjalizacji wynalazków naukowców Uniwersytetu Jagiellońskiego wspierają pracownicy Centrum Transferu Technologii CITTRU.
Dziękujemy wszystkim naukowcom, za ich zaangażowanie w pracę nad nowymi rozwiązaniami terapeutycznymi, które mogą przyczynić się do poprawy stanu zdrowia milionów pacjentów na całym świecie.
Autorzy: Beata Strach, dr Maciej Łojewski
Źródła
1. Global Neurodegenerative Disease Market (2021-2026), Mordor Intelligence
2. Butera J.A., Miniperspectives: recent approaches in the treatment of neuropathic pain, Journal of Medicinal Chemistry, 2007,11; 2533-2546.
3. Dalic L., Cook M.J., Managing drug-resistant epilepsy: challenges and solutions, Neuropsychiatric Disease and Treatment, 2016, 12;